人民網北京2月28日電 （記者任妍）近年來，我國通過提升藥品審批速度等多項政策措施持續推進罕見病診療體系的構建，相關工作在提升中國罕見病診療水平、讓更多罕見病患者有藥可用的同時，也帶動了一批罕見病領域外資醫藥企業的在華發展。

“2017年底，渤健進入中國市場，乘著中國對罕見病創新藥物以及罕見病領域加強政策支持的東風，在華發展不斷取得新突破。一是渤健持續推動了多款罕見病創新藥物的引入工作，讓更多罕見病患者能夠有藥可用；二是持續加強多方協作，助力中國罕見病診療服務體系更加完善。”近日，渤健亞太區總裁溫浩基近日在做客人民網《外企談信心》時表示。

乘政策東風，罕見病治療藥物加速引入

(相關資料圖)

為加強罕見病醫藥研發與診療能力，讓罕見病患者能早點用上創新藥，國家通過提升藥品評審審批速度、加速優化國際新藥上市流程、推動醫保目錄全面改革等，激勵和促進了罕見病創新藥物的引入和研發。

“自2017年進入中國市場以來，渤健感受到，罕見病領域的政策環境在不斷改善，創新藥物進入中國市場變得更加容易。”溫浩基表示，渤健剛進入中國市場時，中國罕見病領域政策制定與創新藥物引入等各項工作剛剛起步。渤健在這種情況下實現了從0到1的發展過程，通過不斷加強與患者組織、專業醫生的溝通交流，并伴隨著罕見病相關行業共識的不斷推出、相關政策支持力度的不斷加大，與中國罕見病領域各項工作的持續推進“同頻共振”，一步一步取得了現在的成就。

溫浩基介紹稱，2017年以來，在罕見病領域，渤健把握藥品審評審批、創新支付、醫療服務等多方面政策改革紅利，積極開展與政府、社會各方的合作，專注罕見病創新藥品引入工作。成功將“脊髓性肌萎縮癥（SMA）”“多發性硬化領域（MS）”罕見病治療的三款創新產品（諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片、富馬酸二甲酯腸溶膠囊）引入中國，并通過國家醫保藥品談判，三款產品全部納入《國家醫保醫藥目錄》，助力了罕見病領域診療水平的提升。“未來，希望在政策的支持下能將更多的罕見病創新藥物、包括神經科學領域的藥物帶入中國，讓更多患者用得上并用得起。”溫浩基說。

多層次覆蓋，罕見病防治體系加速構建

近年來，中國罕見病領域得到快速發展。2019年，國家衛生健康委遴選罕見病診療能力較強、診療病例較多的324家醫院組建了全國罕見病診療協作網，助力提升我國罕見病綜合診療能力。國家醫保局通過罕見病藥品談判準入，降低了罕見病用藥價格，并在2022年起對罕見病用藥開通單獨申報渠道，支持其優先進入醫保藥品目錄。截至2022年底，已有45種罕見病用藥被納入《國家醫保藥品目錄》，覆蓋26種罕見病，大大降低了相關罕見病患者的用藥負擔。

“對渤健來說，加強藥品創新與準入是我們的主要工作，同時，改善罕見病患者全病程管理也是渤健尤為關注的發展方向。”溫浩基介紹，例如，為更好助力患者實現全過程的康復治療，在脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）領域，渤健聯合大型醫院推動建立了SMA診療中心聯盟，助力完善SMA從疾病認知、診斷、治療到康復的全過程支持。此外，渤健還與患者組織、基金會等合作開展了一系列患者關愛和援助、支持項目，包括與北京病痛挑戰公益基金會合作開啟了中國罕見病心理熱線——脫髓鞘心理熱線，以及“脫髓鞘病友家園”線上社區。這些工作推動了罕見病患者全生命周期管理服務的完善，為罕見病患者在心理、康復治療等方面提供了更多專業支持。

聚多方力量，持續推動健康中國2030

罕見病不單是醫學問題，也是社會問題，通過社會多方參與共同推動罕見病防治工作發展，對于我國全面深化實施“健康中國”戰略具有重大意義。

“當前，中國在罕見病的認知、診斷、治療、康復管理等方面正取得全方位突破，很多罕見病藥品已經納入《國家醫保醫藥目錄》，但還有部分罕見病藥品因價格昂貴沒有被納入。”溫浩基說，對此，各方可以共同努力，共同提升罕見病藥品的可及性，例如，通過醫保、商保、罕見病基金會等多方力量的協作，共同構建更加健全的罕見病保障體系，進一步降低罕見病患者的用藥負擔。

近年來，不僅在罕見病領域，我國公共衛生領域的各個環節都在因政策環境的持續改善而發生著深刻的變化。相關政策領域的變化也為外資企業在華發展注入了新的活力。

對此，溫浩基談到，應對人口老齡化已經成為國家戰略，為響應國家“十四五”提出的“健康老齡化”的號召，渤健近年來積極助力阿爾茨海默病的防治體系，支持發布了《完善阿爾茨海默病防控體系的政策建議》，并推動了《阿爾茨海默病源性輕度認知障礙診療中國專家共識2021》的發布。

談及未來在中國的發展規劃，溫浩基指出，中國市場正逐步成為渤健全球高速發展的重要基石。渤健會繼續秉持對中國市場的強大信心，踐行“一個也不能少”的健康中國理念，更深入地參與中國公共衛生領域的發展進程，不斷投入研發創新，加強國際合作。渤健將通過在特定免疫疾病、神經精神疾病和罕見病等領域，持續為患者帶來創新療法；推動包括“脊髓性肌萎縮癥（SMA）”“多發性硬化領域（MS）”“阿爾茨海默病”“帕金森”“紅斑狼瘡”“肌萎縮側索硬化（漸凍癥）”、抑郁癥等多領域的創新產品的引進；并開啟“中國戰略加速計劃”，積極開展外部合作，加快引入創新產品，以進一步滿足亞太地區高發疾病的患者未滿足需求，更快地為更多患者提供創新藥物。同時，渤健還將加強與各方協作，共同完善多層次保障體系的構建，全方位助力罕見病、神經系統疾病領域防治水平提升。